基因治疗是否应该允许改变生殖细胞
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在基因治疗试验中，生殖细胞是神圣的”禁区”。研究者可以改变其它体细胞内的基因以治病疗疾，但药物载体一旦进入生殖细胞，就有可能留给下一代除父母特征以外的”新元素”，谁也不敢想象孩子的第二个”爸爸”留下的是什么?尽管这种试验可能拯救遗传疾病患者的生命，但也可能给人类遗传体系带来致命的扭曲，两者孰轻孰重?研究者将何去何从?
在一项基因治疗血友病的实验中，研究人员竟然在受试者的精液中发现治疗基因的病毒载体越界? 在基因治疗的试验领域，研究者们都在小心谨慎地工作着，以避免在进行遗传改变这一重要步骤时，导致这些改变传给下一代。但是现在，一个实验可能在不经意间走进了”禁区”。
基因治疗试验，曾因首次发现具有遗传风险即被迫停止，现在又允许重新开始进行，但是，可能出现的风险并没排除。最近误入”禁区”的实验是由加州的Avigen公司进行的，该实验是将正常基因导入B型血友病患者的肝脏中。禁止! 收到相关研究报告后，两个监控基因实验治疗的美国机构食品和药品管理局(FDA)、国立卫生研究院(NIH)就此事重申其立场：在基因治疗试验中，即便将基因导入生殖细胞中会阻止病人的下一代患同样的病，也不允许把正常基因导入病人的卵子或精子这些生殖细胞中。他们认为，改变人类生殖细胞的这一步非同小可，在深入讨论之前不应该从事这方面的尝试。推测? 鉴于监控机构的限制，从事基因治疗实验的公司不得不在相关试验中控制新基因导入体内的位点。
2001年12月Avigen公司宣称，因为该公司发现基因的病毒载体(vector)竟然出现在病人的精液中，不排除基因治疗试验令生殖细胞受”牵连”的可能性，所以该项血友病实验被迫暂时搁置。Vector是基因治疗学家用来将正常基因导入人体细胞中失去毒性的病毒载体，把外来基因导入人体的细胞核是一大技术难点，但某些病毒(如Vector)已经在进化过程中具有此特殊能力。因而，在B型血友病试验中，研究者以Vector携带具有Ⅸ因子正确译码的人体基因片断进入细胞核，而Ⅸ因子是一种诱使血液凝固的蛋白质，因而可从”根本”上治疗血友病。因为在狗的体内实验中并没有出现这种”牵连”现象，而这种治疗方法对狗非常有效。Avigen公司主管临床事务的副主席说，现在还没证据表明vector是因为基因试验而渗透进精液中的。冒险! 继而，Avigen公司就此事向NIH主管基因治疗问题的DNA咨询委员会征求意见，管理该委员会的NIH官员Patterson博士说，”我们全体委员都建议实验应该继续进行，但是实验者也应该尽力先得出结论：vector是否到达了精液中。”FDA接受了该委员会的建议，Avigen公司说它已收到明确答复，可以继续实验。自始至终参与这个实验的唯一一个病人被要求戴上避孕套，以避免生出一个遗传特征被改变的孩子。FDA主管基因治疗实验的官员Noguchi博士认为：这项基因试验对B型血友病的基因疗法可能非常有意义，但也要同时衡量相对的风险，包括对人类生殖体系的偶然改变。如果实验就这样停止，我们将无从得知其潜在的价值。Noguchi博士强调”我们所能做的就是让实验谨慎地进行，同时监控精液中载体序列可能带来的不良后果，并在实验结束后将结果公之于众，让大家来讨论。”灾难? 然而，不是每个人都对此表示欢迎，伦理学家Juengst博士表示，批评家可能会认为这一政策将带来灾难性的滑坡效应。如果这个血友病的治疗方法被证明有效却又伴随着不可避免的生殖体系改变，生殖细胞基因治疗就会通过”旁门左道”深入人心并获得接受。他还说：”如果在这些试验中偶然有一次被证明有效，那些主张生殖细胞基因疗法观点的人必定会利用来作为一大卖点进行炒作。”高效!恶果? 虽然目前大多数基因治疗实验结果让人失望，但Avigen公司还在使用这种全新的，同时更有把握成功的vector–腺样联合病毒，并且血友病也是一种非常好的基因治疗候选疾病，因为只需少量的正常Ⅸ因子就会产生明显的良性效果。除了Ⅸ因子的基因，这个特有病毒还可携带另一种DNA片段给细胞发出信号，从而激活基因并合成其产物。同时，这个信号只能被肝细胞识别，以便Ⅸ因子仅在肝脏中合成。 虽然将vector导入精液可能会阻止血友病遗传下一代，但也存在危险：如果vector落在含有基因的3％染色体中的某处，它将毁坏该基因并引起新的疾病。
（来源：家庭医生医疗保健网）齐康网
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